English
לתת מכל הנשימה
ערוץ הווידאו ערוץ הווידאו עיקבו אחרינו בטוויטרעיקבו אחרינו בטוויטרעשו לנו לייק בפייסבוק.עשו לנו לייק בפייסבוק.תרמו עכשיו!תרמו עכשיו!
איגוד סיסטיק פיברוזיס בישראל/תרופה ישראלית חדשה בפיתוח: AIR DNase™

תרופה ישראלית חדשה בפיתוח: AIR DNase™

מאת ד"ר אורי ענבר

הבעיה: ליחה צמיגה

כידוע אחד מהביטויים של סיסטיק פיברוזיס הינו הצטברות ליחה צמיגית בריאות הנובעת מפגם בחלבון האחראי על העברה של יוני כלור. כתוצאה מכך הכיח נעשה צמיגי וגורם לחסימות בדרכי הנשימה. החסימה בדרכי הנשימה גורמת לזיהומים חוזרים עם תגובה דלקתית והרס איטי של דרכי הנשימה והריאות. תאי מערכת החיסון מגיעים לריאות במטרה להתגבר על הזיהומים, כאשר הם מסיימים את תפקידם, התאים מתים ומשחררים לריאה DNA. ה-DNA הינו המרכיב הגנטי של התא, וכשהוא משתחרר מהתאים הוא למעשה מגביר את צמיגות הליחה.

הטיפול: פירוק מולקולות הענק של ה-DNA הנמצאות בריאות לחוליות קטנות

הטיפול המקובל למחלת הריאות בסיסטיק פיברוזיס מורכב משילוב של תרופות והליכים אשר מטרתם להפחית את צמיגות הליחה ולסייע בכיוח, ועל ידי כך להפחית את חומרת המחלה הריאתית. DNase הוא אנזים אשר באופן טבעי תפקידו לפרק את ה-DNA לחוליות קטנות, כולל זה המצטבר בליחה. מתן DNase בתכשיר "פולמוזיים" לחולי סיסטיק פיברוזיס נמצא יעיל בהורדת צמיגות הליחה ובשיפור הפרשת הליחה ונמצא בשימוש מזה 22 שנים.

במחקרים שחקרו את הרכב הליחה של חולי סיסטיק פיברוזיס נמצא שהליחה מכילה גם כמויות גדולות של חלבון הנקרא אקטין. האקטין מפריע לפעילות של ה-DNase ובכך מהווה גורם נוסף שפוגם ביכולתם של חולי סיסטיק פיברוזיס להפריש ליחה. לכן למעשה האקטין מעכב את הפעילות של ה-DNase. כשבודקים את פעילות ה-DNase אצל חולים, רואים שבחלק מהם הוא פועל בצורה יעילה, אולם אצל אחרים בצורה חלקית כנראה בגלל העיכוב על ידי אקטין.

AIR DNase – תרופה חדשה שפותרת בעיה ישנה

חברה ישראלית בשם פרוטליקס (Protalix) הממוקמת בכרמיאל מתמחה בייצור תרופות המבוססות על חלבונים. פרוטליקס מייצרת חלבונים טיפוליים בתאי צמח. עד כה החברה פיתחה תרופה למחלת גושה שאושרה לשימוש על ידי מדינות רבות כולל ארצות הברית וישראל. פרוטליקס פיתחה DNase חדש לטיפול בחולי סיסטיק פיברוזיס. DNase זה הוא בעל פעילות משופרת, עקב כך שאינו מעוכב על ידי האקטין, הנמצא בכמויות גדולות בליחה של חולי סיסטיק פיברוזיס. שמו של החלבון החדש AIR DNase™ נגזר בדיוק מתכונה ייחודית זו: Actin Inhibition Resistant. לכן אנו מקווים שיותר חולים יגיבו טוב יותר לטיפול ב-AIR DNase™ ויחול שיפור במצבם.

לפי המידע שמופיע באתר החברה, פרוטליקס התחילה לאחרונה במחקר פאזה שניה בחולי סיסטיק פיברוזיס. ניסוי קליני במתנדבים בריאים שנועד להראות שהתרופה בטוחה לשימוש ואינה מזיקה phase I)) הסתיים בהצלחה והראה שאכן השימוש ב-AIR DNase™ בטוח.

כעת, החברה עורכת ניסוי קליני שמטרתו להעריך את היעילות של האנזים בחולים (phase II) – לראות שהוא אכן עושה את העבודה שלו ומשפר את המצב. המחקר מתבצע בימים אלו בחמישה מרכזים שונים בארץ: רמב"ם, הדסה, כרמל, תל השומר (שיבא) ושניידר. כמובן גם חולים ממרפאות CF אחרות יכולים להשתתף בניסוי. מי שמעוניין להשתתף במחקר יכול לפנות למרפאות סיסטיק פיברוזיס ולקבל מידע על המחקר. מידע נוסף נתן למצוא באתר המחקרים הרשום למטה או באיגוד CF.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02722122



תגובות

תוכן התגובה (שדה חובה)
שם
אי-מייל
קוד אישור המסומן בתמונה מתחת(שדה חובה)

"לוקחים נשימה"

הצצה לחייהם של גיבורות הסרט הקצר, 'לוקחים נשימה', עדי בת השבע, וטל בת העשרים ושמונה, עם מחלת הסיסטיק פיברוזיס CF, הסרט מתעד את חייהם האישיים ואת משפחותיהם המלוות אותן . זהו סרט מעורר השראה וניצחון, על מחלה .


בימוי וצילום: ציפי קרליק
פוסטים אחרונים